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國內短腸綜合征患兒有新藥了！這將助力“短腸人”重獲新生

2024年02月26日 10:36:23來源：制藥網點擊量：36471

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　　2月23日，武田中國宣布，其消化領域產品注射用替度格魯肽在國內獲批，用于治療短腸綜合征成人和1歲及以上兒童患者。替度格魯肽成為中國頭個治療短腸綜合征的人胰高血糖素樣肽2(GLP-2)類似物，這將為中國患者提供了一種全新的治療選擇，助力“短腸人”群體重獲新生。

　　目前，替度格魯肽已經準入山西省、江蘇省蘇州市和無錫市、甘肅省蘭州市以及河北省五個省級或地市惠民保的海外特藥目錄，被保險人在海南博鰲樂城指定醫療機構用藥接受治療可申請理賠，從而降低用藥患者的經濟負擔。

　　資料顯示，腸康復創新藥替度格魯肽是一款人胰高血糖素樣肽2類似物。研究證實，替度格魯肽可以增加絨毛高度及隱窩深度，加強腸道上皮屏障，從而減輕局部炎癥并改善腸道通透性，促進腸適應。

　　據悉，此前，國內短腸綜合征患者群體處于“缺乏有效藥物”的治療困境，因此往往只能長期依賴PN和靜脈輸注支持[ 《中國短腸綜合征患者診療狀況及疾病負擔調研報告2023》]。《中國短腸綜合征患者診療狀況及疾病負擔調研報告2023》數據顯示，接受PN治療的患者年平均輸注191天，未成年患者年平均輸注257天。長期PN支持治療，會引起嚴重的、可能危及生命的并發癥，且會在多個方面對生活質量造成影響。此外，短腸綜合征臨床管理涉及大量的直接和間接經濟成本，患者面臨極大的經濟負擔。腸康復治療可以提高剩余腸管的吸收功能，幫助降低PN用量，甚至擺脫對PN的依賴。

　　武田相關人士表示，很欣喜地看到注射用替度格魯肽的快速成功獲批，將為中國短腸綜合征(SBS)成人及一歲以上兒童這一罕見病患者群體提供全新的治療選擇，極大地改善患者的生活質量。目前短腸綜合征患病率極低，但發病趨勢呈逐年上升。

　　武田制藥另有人士表示，非常感謝政府相關部門近年來鼓勵創新藥物的一系列舉措與政策，讓替度格魯肽快速獲批惠及短腸綜合征患者。這款藥物曾經借助進博會的溢出效應在6個月內實現了從進博首秀到博鰲先行先試患者用藥‘展品變商品’的轉化，就在9個月后的今天，又迎來了它的正式獲批，這一加速度彰顯了政府和相關部門在堅持鼓勵創新、造福患者等方面所做的不懈努力和工作。

　　而有業內人士則表示，很高興看到替度格魯肽獲批，這為醫生和患者提供了新的“治療武器”，也將重新定義腸康復治療，開啟短腸綜合征治療的新篇章。得益于海南博鰲樂城“先行先試”政策，目前已經有5名患兒用上了替度格魯肽進行治療，且整體臨床反饋良好。這既是發揮國家政策優勢惠及患者的生動體現，也是創新療法為患者及其家庭帶來新生希望與健康福祉的真實寫照。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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