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國內藥企漸凍癥藥物研發又迎新突破，新藥在美國獲批臨床！

2025年02月27日 10:35:03來源：制藥網點擊量：32690

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　　【制藥網產品資訊】漸凍癥(肌萎縮側索硬化癥，ALS)是一種罕見的、致命的神經退行性疾病。雖然作為一種罕見病，目前ALS尚無有效的根治手段，但近年來已有不少藥企在積極開展這類藥物的研發，并迎來了突破性進展。

　　近日，士澤生物宣布其自主研發的通用型iPSC衍生亞型神經前體細胞注射液產品XS-228注射液正式獲美國FDA完全批準開展注冊臨床試驗，用于治療漸凍癥(肌萎縮側索硬化癥，ALS)。

　　據了解，早在2023年11月，士澤生物研發管線臨床級iPSC衍生亞型神經前體細胞產品治療漸凍癥(肌萎縮側索硬化癥；ALS)就獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)認證授予孤兒藥資格，成為中國自研和國產iPS衍生細胞藥獲得FDA認證并授予孤兒藥資格。

　　此次，士澤生物獲批的iPSC衍生亞型神經前體細胞注射液(XS-228注射液)采用了先進的細胞重編程和分化技術。通過將患者自身的體細胞重編程為多能干細胞，再分化為特定的神經前體細胞，有望實現對漸凍癥患者神經系統的修復和再生。

　　此次FDA批準其臨床試驗，標志著針對漸凍癥治療藥企又邁出了重要的一步，將為該療法的安全性和有效性提供進一步驗證。如果試驗成功，還將為漸凍癥患者帶來新的希望。

　　對此，業內人士指出，當前國內外有諸多企業其實都已在開展漸凍癥藥物的研發，雖然真正能獲批上市的藥物仍然不多，但新突破已然不少。

　　2025年2月14日，萬邦德制藥集團有限公司宣布，公司的在研新藥甲鈷胺(methylcobalamin)獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的治療漸凍癥的孤兒藥資格認定。據悉，此前甲鈷胺凍干粉針劑已由國際頭部藥企衛材公司完成了臨床試驗并于2024年9月在日本獲批用于漸凍癥的治療。

　　2月19日，據CDE消息，維泰瑞隆(北京)生物科技有限公司聯合申請藥品“SIR2501片”，獲得臨床試驗默示許可，受理號CXHL2500047。公示信息顯示，藥品“SIR2501片”適應癥：肌萎縮側索硬化(ALS)。

　　2024年4月，蔡磊與中美瑞康成立漸凍癥藥物開發聯合實驗室；5月，RAG-17正式在中國獲批臨床，成為在中美均獲批臨床的漸凍癥RNAi療法。隨后，在11月23日，雙方攜手推進的第二款針對漸凍癥的小核酸藥物，也已成功獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格。

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