【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】丙酮酸激酶缺乏癥是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，表現(xiàn)為由于紅細(xì)胞的加速破壞導(dǎo)致的貧血。這種疾病背后的原因在于PKLR基因突變，影響了紅細(xì)胞的丙酮酸激酶活性，從而降低其ATP水平，并使上游代謝產(chǎn)物不斷累積，造成紅細(xì)胞的能量缺失。丙酮酸激酶缺乏癥能引起一系列嚴(yán)重的并發(fā)癥，影響患者駕馭工作和其他日常活動(dòng)的能力，以及心理健康。
 

　　目前，治療丙酮酸激酶缺乏癥的方法包括輸血和脾臟切除，但兩種方法都與短期和長(zhǎng)期風(fēng)險(xiǎn)有關(guān)。目前尚無(wú)批準(zhǔn)的PKD療法。因此，這類患者群體市場(chǎng)存在尚未被滿足的治療需求，亟待醫(yī)學(xué)界不斷努力突破。
 

　　近日有好消息傳來(lái)！Agios制藥公司新藥Pyrukynd(mitapivat)已獲得美FDA批準(zhǔn)上市，用于丙酮酸激酶缺乏癥，且出現(xiàn)溶血性貧血的成人患者的治療。該產(chǎn)品上市后將為患者帶來(lái)新的治療希望。
 

　　據(jù)了解，mitapivat是一款first-in-class、口服、小分子變構(gòu)激活劑，能夠改善血紅細(xì)胞的能量供應(yīng)，提高紅細(xì)胞的健康水平，從而治療丙酮酸激酶缺乏癥成人患者的溶血性貧血。該藥品針對(duì)野生型和各種突變PKR酶均具有活性。
 

　　此次批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)ACTIVATE和ACTIVATE-T的數(shù)據(jù)。其中，ACTIVATE研究在未接受定期輸血的PKD成人患者中開(kāi)展，結(jié)果顯示，研究達(dá)到了主要終點(diǎn)：mitapivat治療組有40%的患者實(shí)現(xiàn)了血紅蛋白緩解(定義為血紅蛋白從基線水平持續(xù)增加≥1.5 g/dL)，而安慰劑組為0(雙側(cè)p<0.0001)。這也證明Pyrukynd在沒(méi)有定期接受輸血的患者內(nèi)統(tǒng)計(jì)顯著地提升了血紅蛋白的水平。
 

　　ACTIVATE-T研究在接受定期輸血的PKD成人患者中開(kāi)展，結(jié)果顯示：在24周固定劑量期，37%(n=10)的患者實(shí)現(xiàn)輸血負(fù)擔(dān)與個(gè)體歷史輸血負(fù)擔(dān)相比減少≥33%(單側(cè)p=0.0002)，有22%(n=6)的患者沒(méi)有輸血。該療法為需要定期輸血的患者減少了輸血的負(fù)擔(dān)，且結(jié)果具有統(tǒng)計(jì)顯著性，并具有臨床意義。
 

　　上述兩項(xiàng)研究數(shù)據(jù)的全面分析(包括患者報(bào)告結(jié)果[PRO])已于2021年6月份在歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)(EHA)在線會(huì)議上公布。同時(shí)，Agios公司也在針對(duì)先前參加了ACTIVATE研究或ACTIVATE-T研究的PKD成人患者開(kāi)展一項(xiàng)擴(kuò)展研究，以評(píng)估m(xù)itapivat治療的長(zhǎng)期安全性、耐受性和療效。
 

　　2021年6月，Agios制藥公司宣布已向美國(guó)FDA提交了mitapivat的新藥申請(qǐng)。同年，該療法也已經(jīng)獲得優(yōu)先審評(píng)資格。此外，Agios制藥公司還在2021年年中向歐洲藥品管理局(EMA)提交mitapivat治療PKD的營(yíng)銷授權(quán)申請(qǐng)(MAA)。
 

　　隨著Mitapivat獲批上市，將成為丙酮酸激酶缺乏癥治療領(lǐng)域的頭個(gè)疾病修正療法，對(duì)于患者而言將是一大福音。
 

　　資料顯示，Agios制藥公司于2007年8月7日在特拉華州注冊(cè)成立，是一家生物制藥公司，致力于癌癥新陳代謝和先天性代謝異常領(lǐng)域的研究，以挽救患者的生命。
 

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