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這款年費百萬的兒童罕見病藥將退市，引發高度關注！

2024年02月29日 11:20:17來源：制藥網點擊量：39967

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　　公開信息顯示，黏多糖貯積癥(MPS，簡稱“黏多糖癥”)是一種罕見病，由體內缺乏一種可以降解黏多糖的水解酶引起。MPS可分為7型，其中，MPS Ⅳ型又被分為ⅣA亞型和ⅣB亞型。MPSⅣA型是由N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶的缺乏或活性降低造成，主要臨床表現為生長發育遲緩、骨骼畸形、步態異常、眼角膜渾濁等，但智力正常，若是不干預治療，部分患者會逐漸癱瘓，直至危及生命。

　　據悉，“唯銘贊”于2019年6月在中國獲批上市，并被列入我國頭一批《臨床急需境外新藥名單》。2021年，該藥曾經出現在2021年的醫保談判預選名單中，但結果談判失敗，2022年未參與醫保談判，目前該藥仍被納入國家醫保目錄，只出現在部分地方醫保及惠民保。

　　從定價來看，該藥在中國大陸的定價為7500元一支(5ml)，需要依據患者體重決定用藥劑量。業內表示，這意味著一個25斤的孩子，一年藥費在200萬元左右，這對于大部分患者家庭而言無疑是巨大的負擔。

　　患者數量少、未納入醫保等因素影響下，使得這款藥在中國市場上的營收微薄。從廠商百傲萬里制藥的2022年財報來看，該公司全年營收20.96億美元，“唯銘贊”全球營收為6.64億美元，同比增長7%，但該藥在中國大陸市場營收空間占比很小。

　　對于“唯銘贊”退出中國市場，百傲萬里制藥表示，“復雜的市場準入規則使得藥物的供應不可持續，特別是在罕見病治療方面。盡管我們在過去幾年中盡了最大努力，仍然沒有促使藥品進入醫保報銷體系，我們決定不再續簽該產品的進口藥品注冊證。”

　　有數據顯示，國內已知的MPS ⅣA型罕見病患者約100人，隨著該藥退市，意味著有能力承擔費用的患者也將面臨缺藥的局面。

　　實際上，無藥可用、用不起藥可以說是所有罕見病患者隨時都可能遇到的難題。為此，我國相關部門也在加快推進孤兒藥進醫保，加強維護罕見病患者健康權益。

　　有數據統計顯示，2019年至2021年，已有32個罕見病藥物在中國大陸獲批上市，其中有12個罕見病藥物進入醫保，這12種藥物從上市到進入醫保的平均時間約為14個月。另有統計顯示，截至目前，已有超過100種罕見病治療藥品被納入國家醫保目錄，大大減輕罕見病患者用藥負擔，讓其從有藥可用，到用得起藥，不斷提高保障力度。不少納入醫保的藥品費用大打折扣，例如在2023年國家醫保目錄中，治療非典型溶血尿毒綜合征這種罕見病的依庫珠單抗通過談判后從2萬元降至1000元，預計每年可為患兒節省40余萬元藥費。

　　有行業人士指出，考慮到國家基本醫保基金的承受能力、社會公平性的要求、企業的中國市場定價策略等因素，短期內將所有罕見病高值藥納入基本醫保并不現實，對于部分未能得到基本醫保保障的罕見病藥物，可能還需要運用其他途徑，通過“多方共付”模式保障患者用藥可及。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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