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這款上市兩年的漸凍癥治療藥，或面臨下架！

2024年03月13日 14:02:25來源：制藥網點擊量：36676

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　　肌萎縮側索硬化(ALS)俗稱“漸凍癥”，這是一種特異性累及運動神經元的神經肌肉罕見病，患者主要表現為進行性加重的肌肉萎縮、肌無力及錐體束征，一般不累及感覺系統。患者病情進展迅速，且無藥可醫，在意識清醒中逐步喪失行動、吞咽及呼吸功能。目前我國該類患者約有20萬左右，發病年齡高峰在50歲左右，少數患者20歲左右即發病。目前，漸凍癥患者仍存大巨大的尚未被滿足的臨床治療需求。

　　Relyvrio曾被認為能夠改善細胞內線粒體和內質網的健康狀態。該藥是兩種藥物苯丁酸鈉(Sodium Phenylbutrate)和牛磺酸二醇(Taurursodiol)的復方制劑。2022年6月，憑借2期臨床試驗結果的AMX0035獲加拿大衛生部有條件批準上市，商品名為Albrioza。2022年9月，該藥物作為罕見病“孤兒藥”被美國FDA特批上市，商品名為Relyvrio。

　　Amylyx公司的聲明顯示，本次名為“PHOENIX”的大型試驗共招募了664名患有ALS的成年人，參與者被按照3:2的比例隨機分配Relyvrio或安慰劑。在48周時，這兩組患者在漸凍癥身體評分量表ALSFRS-R中的得分并沒有顯著區別。可見其結果令人驚訝。在接下來的八周內，該公司方面表示，其團隊可能將繼續與監管機構和ALS社區接觸，討論來自PHOENIX的結果。

　　聲明中稱，Amylyx公司還將繼續為患者提供Relyvrio和Albrioza，但相關推廣活動將會停止，且后續可能將該藥從市場上撤回。Amylyx公司也在另外的臨床試驗中繼續探索AMX0035對其它罕見適應癥的療效，包括Wolfram綜合征(WS)以及進行性核上性麻痹(PSP)。

　　據悉，Relyvrio的使用費用高達16.3萬美元(約合117萬元人民幣)/年。在2023年，該藥物為Amylyx帶來了3.81億美元(約合27億元人民幣)的銷售額和4900萬美元(約合3.5億元人民幣)的利潤。

　　目前，除了Relyvrio以外，已獲得美國FDA批準的ALS藥物還有3款，包括1995年獲批的利魯唑(商品名Rilutek、Exservan、Tiglutik)、2017年的依達拉奉(商品名Radicava)和2023年剛剛獲批的Tofersen。據悉，tofersen是一種具有超氧化物歧化酶1突變的肌萎縮側索硬化(SOD1-ALS)的反義寡核苷酸(ASO)療法。在渤健的研究中，服用tofersen的患者比服用安慰劑的患者NfL明顯下降，渤健以此為替代終點，這也是tofersen獲得加速批準的重要原因，也是FDA對CNS疾病藥物的一次改革嘗試。

　　而隨著Tofersen作為一款基因治療藥物上市，無疑也給產業界帶來了更多鼓舞，或推動CNS新藥從小分子靶向藥向CGT藥物演進。近年來，針對阿爾茨海默病、帕金森等CNS疾病的細胞療法開始出現，隨著CNS疾病的治療路徑會越來越多，未來有望出現更多類型的新藥，造福患者。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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